Palmarès Prescrire : pas de progrès thérapeutique majeur en 2019

Au palmarès de la revue Prescrire pour 2019, aucun nouveau médicament ne mérite la Pilule d’Or, trophée récompensant chaque année un progrès thérapeutique majeur. C’est la cinquième année que le trophée n’est pas décerné.

La revue Prescrire a tout de même distingué six médicaments.

Au tableau d’honneur pour apporter « un progrès net pour certains patients par rapport aux moyens thérapeutiques déjà disponibles, avec certaines limites », trois médicaments d’hématologie (et réservés à l’usage hospitalier) sont cités :

– l’émicizumab (Hemlibra), en prévention des hémorragies chez les patients atteints d’une hémophilie A avec inhibiteurs du facteur VIII ;

–  le tisagenlecleucel (Kymriah), dans la leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B en impasse thérapeutique chez des enfants et de jeunes adultes ;

–  l’axicabtagène ciloleucel (Yescarta), dans certains lymphomes à grandes cellules B en impasse thérapeutique.

Egalement cités au palmarès pour contribuer « à améliorer, plus modestement, les moyens de prise en charge des patients, dans certaines situations » :

– le ruxolitinib (Jakavi), dans la myélofibrose symptomatique ;

– la trastuzumab emtansine (Kadcyla, hospitalier), en seconde ligne dans certains cancers du sein non opérables ;

– le trastuzumab (Herceptin ou autre, hospitalier) et le pembrolizumab (Keytruda, hospitalier), en première ligne dans le cancer bronchique non à petites cellules, métastasé.

Pour comporter un livret d’instruction d’utilisation « informatif et pédagogique » sur la reconstitution du produit, la forme pédiatrique Isentress (raltégravir) est récompensée pour son conditionnement. « Ce livret est un exemple de ce qui devrait être généralisé, du fait des efforts notables de pédagogie dans sa conception », explique Prescrire.