Trois questions… Au P r Jean Flahaut

Pourquoi les Académies de médecine et de pharmacie ont-elles regroupé leurs efforts au sujet de la thérapie génique ?

Chacune des deux académies travaillait déjà sur la thérapie génique depuis 1995. En s’associant, elles comptent bénéficier d’un poids plus important non seulement vis-à-vis des autorités publiques mais aussi du grand public.

Surtout, la constitution d’un groupe de travail commun a permis d’identifier les freins et d’émettre des recommandations.

Quelles sont ces recommandations scientifiques?

Tout d’abord, développer les recherches sur la vaccination génique, les techniques de blocage de l’expression des gènes et la réparation des gènes.

Les recherches sur les vecteurs et les études physiopathologiques permettant d’identifier les gènes-cibles dans les maladies doivent aussi être encouragées. Enfin, il nous apparaît indispensable d’imposer un contrôle pharmacologique des produits de thérapie génique (devenir, effets attendus, effets secondaires) à l’instar de ce qui se pratique pour tout nouveau médicament. Parallèlement, il est impératif de former à l’évaluation des produits de thérapie génique les pharmacologues et les toxicologues et de former également des virologues maîtrisant les techniques de fabrication des vecteurs viraux et de leur production industrielle.

Quelles sont les maladies que l’on pourra guérir par thérapie génique ?

Les chercheurs travaillent sur les maladies monogéniques comme la mucoviscidose, les maladies orphelines, l’hémophilie de type A, le nanisme, l’insuffisance rénale chronique mais aussi des pathologies plus fréquentes tels les cancers ou l’athérosclérose.

Les causes essentielles des échecs résident dans la faible efficacité du transfert par le vecteur, la brièveté de l’expression du « gène soignant » et la difficulté d’identifier le meilleur gène-cible dans les maladies polygéniques. La thérapie génique est donc encore expérimentale. Cependant, des résultats positifs ont été obtenus récemment dans le traitement du déficit immunitaire combiné sévère de l’enfant.