Pulmozyme : incontournable dans la mucoviscidose

Obtenue par génie génétique, identique à la protéine physiologique, la désoxyribonucléase humaine, ou dornase alfa, est une enzyme catalysant l’hydrolyse de l’ADN extracellulaire. Agissant notamment dans le mucus, elle en diminue la viscosité et permet de fluidifier les expectorations des patients atteints de mucoviscidose.

Le traitement bénéficie d’une bonne tolérance : les effets indésirables sont limités à des douleurs thoraciques, de la fièvre, une conjonctivite, des altérations laryngées ou pharyngées. Ces manifestations, observées chez moins de un sujet sur 1 000, sont toutes transitoires et réversibles. L’apparition d’anticorps anti-dornase alfa (chez moins de 5 % des sujets) n’a pas de conséquence clinique.

Les études spirométriques réalisées à court terme (10 jours) ou à long terme (24 semaines) montrent une amélioration modeste du volume expiratoire maximal en une seconde (VEMS) et de la capacité vitale forcée (CVF, volume d’air expiré avec une force maximale) sous Pulmozyme par rapport au placebo. L’administration de ce médicament réduit le volume des antibiotiques administrés par voie parentérale ainsi que le nombre de journées d’antibiothérapie. A long terme (96 semaines) et chez des enfants entre 6 et 10 ans, le recours à la dornase limite la dégradation du VEMS et du débit expiratoire maximal moyen sur la moitié médiane de la CVF. Pulmozyme est un traitement quotidien. L’amélioration clinique et fonctionnelle disparaît dès son arrêt. Il ne dispense pas du recours à la kinésithérapie respiratoire. Il n’existe pas d’autre médicament mucolytique ayant prouvé une efficacité en cas de mucoviscidose. Pulmozyme apporte une ASMR de niveau III (modérée) dans la prise en charge des patients de plus de 5 ans atteints de mucoviscidose et dont la CVF est supérieure ou égale à 40 % de la valeur attendue.

Voir « Le Moniteur » n° 2596 du 24.09.2005.