Médicaments orphelins : Neuf AMM en trois ans

Le Comité européen des médicaments orphelins, qui a pris ses fonctions en avril 2000, va être prochainement renouvelé. L’occasion de faire un premier bilan. En trois ans, il a reçu 235 demandes de désignation de médicaments pour maladies rares. Durant cette même période, il a examiné 189 dossiers et émis 133 avis favorables*. Par ailleurs, 52 demandes ont été retirées par crainte d’un avis défavorable, qui a été émis dans quatre cas. A ce jour, 56 demandes n’ont donc pas abouti.

Mais il ne suffit pas de bénéficier du statut de médicament orphelin, encore faut-il obtenir dans la foulée une autorisation de mise sur le marché. Neuf AMM ont déjà été accordées par la Commission de l’Union européenne. Plusieurs de ces médicaments sont aujourd’hui disponibles en France. Le dernier en date est le Glivec. A base de mésilate d’imatinib, il traite la leucémie myéloïde chronique. Ce traitement, remboursable, coûte 4 097,73 euros pour 180 gélules.

Sont également commercialisés en France, mais uniquement remboursables pour les collectivités, Carbaglu, un traitement substitutif de la déficience en N-acétylglutamate-synthétase ; Fabrazyme et Replagal, indiqués dans la maladie de Fabry, par apport d’alphagalactosidase ; Tracleer (bosentan) lutte, lui, contre l’hypertension artérielle pulmonaire ; enfin, Trisenox (trioxyde d’arsenic) est indiqué dans le myélome multiple.

Heureusement, lorsque un médicament a été désigné comme orphelin, il bénéficie généralement d’une autorisation temporaire d’utilisation et peut donc être pris en charge à l’hôpital.

* La liste des avis favorables est accessible sur :

http://pharmacos.eudra.org/F2/register/alforphreg.htm.