AAP

De quoi s’agit-il ?

• Mise en place par les pouvoirs publics pour simplifier les procédures administratives, l’AAP des médicaments permet d’accélérer les délais d’accès aux traitements pour les patients en impasse thérapeutique. Accordée à titre exceptionnel et temporaire, elle concerne deux types de médicaments :

– ceux qui ne disposent pas encore d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) dans l’indication considérée et pour lesquels les laboratoires pharmaceutiques s’engagent à déposer une demande dans un délai de deux ans ;

– ceux qui bénéficient déjà d’une AMM dans l’indication considérée mais qui n’ont pas encore été admis au remboursement par l’Assurance maladie.

• Ce nouveau cadre législatif a également vocation à approfondir les connaissances scientifiques via un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données (PUT-RD). Soumis par le laboratoire, ce dernier permet de recueillir de nouvelles données cliniques (effets indésirables, relevé d’une situation particulière) par les médecins prescripteurs, les pharmaciens et les patients pour s’assurer que le médicament est sûr et efficace en conditions réelles d’utilisation.

Comment est-elle attribuée ?

• Le médicament concerné doit être destiné à traiter des maladies graves, rares ou invalidantes pour lesquelles aucun traitement approprié n’est disponible alors que la mise en œuvre d’une thérapeutique ne peut être différée. Il doit également être présumé innovant, notamment au regard d’un comparateur cliniquement pertinent.

• L’AAP remplace quatre régimes d’autorisation : l’autorisation temporaire d’utilisation de cohorte (ATUc), l’autorisation temporaire d’utilisation d’extension d’indication (ATUei), la postautorisation temporaire d’utilisation (post-ATU) et la prise en charge temporaire (PECT).

• Les demandes d’AAP sont déposées directement par le laboratoire titulaire des droits d’exploitation auprès de la Haute Autorité de santé (HAS), du ministre chargé de la Santé et si besoin auprès de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM).

• L’AAP est accordée par la HAS, dans un délai de trois mois à compter de la date de dépôt du dossier, pour une durée d’un an renouvelable. En cas de demande d’AAP avant celle d’AMM, la HAS ne peut rendre sa décision qu’après évaluation et avis de l’ANSM. Dans le cas où l’AMM a déjà été accordée, la HAS procède directement à l’évaluation et à la prise de décision.

Quid du pharmacien ?

• Le cadre réglementaire général ne prévoit pas d’implication des pharmaciens d’officine pour les médicaments ayant obtenu une autorisation d’accès précoce. Seules les pharmacies à usage intérieur (PUI) sont concernées.

• Cependant, dans le contexte de la pandémie de Covid-19, la délivrance en accès précoce de l’antiviral Paxlovid (nirmatrelvir/ritonavir) par les phar­macies d’officine a été autorisée. Celle-ci, alors soumise à prescription conditionnelle, nécessitait de passer commande sur une plateforme pour obtenir des boîtes issues du stock de l’Etat. Depuis le 7 mai 2022, Paxlovid bénéficie d’une AMM et n’entre plus dans le cadre de l’AAP.