Pilule d’Or pour Orphacol

Non attribuée depuis 6ans, la Pilule d’Or de Prescrire a été remise cette année à Orphacol, médicament orphelin à base d’acide cholique indiqué dans le traitement des déficits héréditaires de la synthèse d’acides biliaires primaires. La revue récompense à la fois un progrès thérapeutique décisif et l’investissement d’une firme, CTRS, dans le développement et la commercialisation d’un produit, démarche rare pour un médicament intéressant peu de patients. Egalement présents au tableau d’honneur:Glivec (imatinib) pour son indication pédiatrique, Malacef (artésunate intraveineux) pour être devenu le traitement de référence des accès palustres graves, et Sovaldi (sofosbuvir) dont l’intérêt dans l’hépatiteC a été masqué par l’annonce de son prix. Enfin, cité au Palmarès car il améliore modestement la prise en charge des patients atteints de déficit de la synthèse de l’urée, Phéburane (phénylbutyrate de sodium) est récompensé pour sa forme galénique qui masque un goût désagréable, à l’origine de nombreux refus de prise et de non-observance. Cinq récompenses qui font de 2014 un « bon cru » !