Genzyme vise quatre lancements

Le mipomersen est le premier inhibiteur de la synthèse de l’apolipoprotéine B, administré par voie sous-cutanée. Genzyme prévoit de déposer une demande d’AMM européenne au troisième trimestre 2011. Le laboratoire développe ce composé dans le traitement de l’hypercholestérolémie familiale homozygote et de l’hypercholestérolémie familiale hétérozygote sévère. Les études de phase III montrent notamment que le mipomersen entraîne une baisse du LDL-cholestérol (critère principal d’évaluation) et de la lipoprotéine A. Par ailleurs, Genzyme, qui a rejoint le groupe Sanofi depuis avril 2011 et lui ouvre ainsi de nouveaux domaines de compétences, finalise la mise au point d’un traitement per os de la maladie de Gaucher (la plus fréquente des maladies de surcharge lysosomale) pour laquelle il avait commercialisé il y a tout juste trente ans, la première enzymothérapie substitutive. Il s’agit cette fois-ci de l’eliglustat tartrate, un inhibiteur de substrats, administré quotidiennement. Pour l’heure, trois essais cliniques de phase III sont encore en cours. Le laboratoire travaille également sur la sphyngomyélinase acide recombinante, une enzymothérapie substitutive dans la maladie de Niemann-Pick de type B (phase I/II) et sur le développement de l’alemtuzumab (Mabcampath, à l’hôpital) dans la sclérose en plaques (phase III).