Nplate : une ASMR importante dans le purpura thrombopénique

Le romiplostim inaugure une classe thérapeutique. Il s’agit du premier facteur de croissance plaquettaire synthétique agoniste des récepteurs de la thrombopoïétine endogène. Son mécanisme d’action explique son intérêt dans la prise en charge du purpura thrombopénique idiopathique chronique, affection auto-immune induisant une destruction périphérique et une inhibition de la production des plaquettes. Le romiplostim est indiqué chez les adultes en traitement curatif, chez les patients splénectomisés réfractaires aux autres traitements ou bien chez les patients non splénectomisés chez qui la chirurgie est contre-indiquée.

L’efficacité de ce facteur de croissance a été évaluée versus placebo dans deux études randomisées en double aveugle : l’une a inclus des adultes réfractaires à la splénectomie, l’autre a été menée chez des patients ne pouvant pas bénéficier de splénectomie. Dans les deux groupes, le romiplostim donne une réponse durable supérieure à celle du placebo : 38,1 % versus 0 % dans le premier groupe et 61 % versus 4,8 % dans le second. L’incidence des saignements n’a pas différé entre les groupes romiplostim et les groupes placebo.

Le traitement est bien toléré : les effets indésirables les plus fréquemment signalés sont des céphalées, des myalgies, une fatigue et des arthralgies. Un plan de gestion des risques prévoit le suivi et l’évaluation du risque d’éventuels effets iatrogéniques graves en lien avec le mécanisme d’action du romiplostim : événements thromboemboliques et/ou anomalies de la moelle osseuse dues au dépôt de réticuline. Nplate s’administre par voie sous-cutanée une fois par semaine. Il apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II).