Orkambi en ATU de cohorte

Association de lumacaftor et d’ivacaftor (présent dans Kalydeco), Orkambi bénéficie d’une autorisation temporaire d’utilisation de cohorte (ATUc). Il s’adresse aux patients de plus de 12 ans atteints de mucoviscidose et homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR, la plus fréquente des mutations responsables de la maladie en France. 1 500 patients sont potentiellement concernés. Orkambi permet d’améliorer de manière modérée mais significative la fonction respiratoire. Il possède aussi un effet bénéfique sur la prise de poids, la diminution du nombre de cures d’antibiotiques en intraveineux et la qualité de vie. Délivré à l’hôpital, il va faire l’objet d’une demande d’AMM qui, une fois obtenue, permettra sa commercialisation en ville.