Firdapse Amifampridine

Firdapse, médicament orphelin du laboratoire américain Biomarin, est un traitement symptomatique du syndrome myasthénique de Lambert-Eaton chez l’adulte. Cette myasthénie auto-immune est une maladie neuromusculaire paranéoplasique rare se traduisant par une faiblesse musculaire touchant surtout les membres inférieurs et le tronc. Elle est souvent associée au cancer du poumon à petites cellules, résulte d’un dysfonctionnement au niveau de la jonction neuromusculaire. Firdapse contient de l’amifampridine, connue sous le nom de 3,4-diaminopyridine phosphate, utilisée en ATU depuis 2006. La spécialité s’administre per os sous forme de comprimés sécables à 10 mg. L’amifampridine bloque les canaux potassiques voltage-dépendants aboutissant à l’amélioration de la transmission neuromusculaire via une augmentation du transport du calcium puis de l’acétylcholine. Firdapse est prescrit à l’hôpital par un oncologue, un neurologue ou un interniste et est soumis à une surveillance particulière.

Paresthésies et troubles gastro-intestinaux

Les patients souffrant d’épilepsie, d’asthme non contrôlé ou avec un syndrome de QT long et les femmes enceintes ne peuvent prendre Firdapse (électrocardiogramme préalable à l’instauration du traitement puis annuel). Les femmes traitées et les partenaires de patients sous traitement doivent suivre une contraception. Firdapse ne doit pas être associé à des molécules à fenêtre thérapeutique étroite ni au sultopride. Il cause le plus souvent des paresthésies et des troubles gastro-intestinaux.

→ La posologie : débuter à 15 mg/j, en trois à quatre prises au cours des repas. Augmenter progressivement par palier de 5 mg tous les 4 à 5 jours sans dépasser la posologie maximale de 60 mg par jour. Le patient ne doit pas absorber plus de 20 mg d’amifampridine par prise.

FICHE TECHNIQUE

Amifampridine (phosphate) 10 mg pour un comprimé sécable rond, blanc.

Boîte de 100 comprimés, remb. SS à 100 %, 2 190,24 €, AMM : 347 155.6, code ATC : N07XX05.

Liste I, prescription hospitalière, prescription restreinte, surveillance particulière pendant le traitement.

Repères

→ SMR modéré.

→ Amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV).

→ Population cible : environ 300 patients.