Elaprase, traitement du syndrome de Hunter

INDICATIONS

Traitement à long terme des patients pédiatriques et adultes atteints du syndrome de Hunter (mucopolysaccharidose de type II).

MODE D’ACTION

L’idursulfase est une forme purifiée de l’enzyme lysosomale idurobate-2-sulfatase qui est déficitaire chez les patients atteints du syndrome de Hunter. L’administration d’idursulfase permet la capture de l’enzyme exogène dans les lysosomes cellulaires. Elle entraîne in fine le catabolisme des glycosaminoglycanes (dermatane sulfate et héparane sulfate) qui s’accumulent dans les cellules et conduisent à un engorgement cellulaire, une organomégalie, une destruction des tissus et un dysfonctionnement des fonctions organiques. Les symptômes de la maladie sont ainsi améliorés.

POSOLOGIE

• Elaprase s’administre par voie intraveineuse à la dose de 0,5 mg/kg de poids corporel chaque semaine. La posologie est identique chez l’adulte, l’adolescent et l’enfant.

• La perfusion à domicile peut être envisagée chez les patients traités en milieu hospitalier depuis plusieurs mois et qui ont bien toléré Elaprase. Elle doit alors être pratiquée sous la surveillance d’un médecin ou d’un autre professionnel de santé.

CONTRE-INDICATION

Elaprase est contre-indiqué en cas d’hypersensibilité sévère ou engageant le pronostic vital à l’un des composants, lorsque l’hypersensibilité ne peut être contrôlée.

GROSSESSE ET ALLAITEMENT

• Par mesure de précaution, éviter l’utilisation d’Elaprase pendant la grossesse.

• Interrompre soit l’allaitement soit le traitement, en tenant compte des bénéfices pour la mère et pour l’enfant.

EFFETS INDÉSIRABLES

• Des réactions associées à la perfusion – réactions cutanées (éruption, prurit, urticaire, érythème), fièvre, céphalées, hypertension, bouffées congestives – sont très fréquentes. Leur survenue diminue au cours du temps avec la poursuite du traitement.

• Des sibilances, une dyspnée et des troubles digestifs – douleurs abdominales, nausées, diarrhées, vomissements – sont également très souvent rapportés.

• Des sensations vertigineuses, une arythmie ou tachycardie, une hypoxie, un bronchospasme, une dyspepsie, un gonflement de la gorge ou une arthralgie sont aussi très fréquents.

INTERACTIONS MÉDICAMENTEUSES

Aucune étude d’interaction médicamenteuse formelle n’a été effectuée, mais les interactions médiées par le CYP450 sont peu probables.

SURVEILLANCE PARTICULIÈRE

• Les patients sont susceptibles de développer des réactions associées à la perfusion qui peuvent être traitées ou améliorées grâce à une vitesse d’écoulement plus lente, à l’arrêt de la perfusion ou à l’administration de médicaments (antihistaminiques, antipyrétiques, corticostéroïdes à faible dose, etc.).

• Surveillance étroite des patients atteints d’affections des voies respiratoires sous-jacentes sévères durant la perfusion. Celle-ci sera reportée en cas de détresse respiratoire aiguë associée à de la fièvre.

• Des réactions anaphylactoïdes/anaphylactiques liées à la perfusion ont été observées chez certains patients. Elles se produisent parfois plusieurs années après l’instauration du traitement.

• La perfusion doit alors être immédiatement interrompue et un traitement médical approprié sera instauré, avec surveillance du patient.

CONSERVATION

• A conserver au réfrigérateur entre + 2 et + 8 °C.

• Après dilution de la dose totale d’Elaprase dans 100 ml de solution pour perfusion de chlorure de sodium 9 mg/ml (0,9 %), le produit doit être utilisé immédiatement.

FICHE TECHNIQUE

Idursulfase 2 mg/ml en solution à diluer pour perfusion incolore, flacon de 3 ml, 2 688,14 €, remb. SS à 100 %, AMM : 34009 302 365 3 6.

Takeda : 01 40 67 33 00

Les prix sont mentionnés hors honoraires de dispensation.

DÉLIVRANCE

– Liste I

– Médicament soumis à prescription hospitalière

– Prescription réservée à certaines spécialités (médecin expérimenté dans la prise en charge des patients atteints de mucopolysaccharidose de type II ou d’une autre maladie métabolique héréditaire)

– Les premières administrations doivent être effectuées en milieu hospitalier

DITES-LE AU PATIENT

La perfusion dure 3 heures. Cette durée peut être progressivement ramenée à 1 heure si aucune réaction associée à la perfusion n’est observée.

L’AVIS DE LA HAS

– Service médical rendu important

– Amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV)

– Population cible estimée à 100 patients au maximum