VOXZOGO 0,56 mg, poudre et solvant pour solution injectable

Composition

VOSORITIDE -0,56 mg
, administration sous-cutanée

Présentation(s)

• Code CIP : 3023669 ou 3400930236697
  

10 flacons en verre de 0,56 mg + 10 seringues préremplies en verre de 0,7 ml + 10 aiguilles + 10 seringues d'administration
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 01/04/2022
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 65 %
Prix hors honoraire de dispensation : 7,406,41€
Prix honoraire compris : 7,407,43 € (honoraire de dispensation : 1,02€)

Informations importantes

Information importante du 2023-05-25

Retour d'information sur le PRAC de mai 2023 (10 - 12 mai)

Information importante du 2023-10-16

Voxzogo (vosoritide) : modification de la seringue et de l'aiguille conduisant à une administration exprimée en unités (U) au lieu de ml

Conditions de prescription ou délivrance

• médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement
• prescription initiale réservée à certains spécialistes
• prescription hospitalière
• renouvellement de la prescription réservé aux spécialistes en PEDIATRIE
• renouvellement de la prescription réservé aux spécialistes en ENDOCRINOLOGIE
• renouvellement de la prescription réservé aux spécialistes en RHUMATOLOGIE
• liste I
• renouvellement de la prescription réservé aux spécialistes en GENETIQUE MEDICALE

Service Médical Rendu (SMR)

• Avis du 12/02/2025

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : Faible
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par VOXZOGO (vosoritide), poudre et solution pour injection sous-cutanée, est faible dans le périmètre de l'indication AMM faisant l'objet de l'évaluation :
• Patients âgés de 4 mois à moins de 2 ans (extension d'indication AMM) .
• Patients âgés de 2 ans à moins de 5 ans (les nouvelles données fournies dans le cadre de la réévaluation sont de nature à modifier les conclusions précédentes de la Commission).

• Avis du 15/12/2021

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par VOXZOGO (vosoritide) est important dans l'indication de l'AMM.

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

• Avis du 12/02/2025

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : V
Résumé de l'avis :Compte tenu :
• des résultats d'une étude de phase II contrôlée randomisée en double aveugle ayant évalué le vosoritide chez des patients âgés de 4 mois à moins de 5 ans, qui ne permettent pas de conclure de façon robuste à sa supériorité par rapport au placebo après 52 semaines de traitement sur les principaux critères de croissance évalués, notamment sur le critère de jugement principal cliniquement pertinent qui était la variation du Z-score de la taille (différence non statistiquement significative), aussi bien dans les cohortes de patients âgés de 4 mois à moins de 2 ans que dans la cohorte de ceux âgés de 2 ans à moins de 5 ans,
• du niveau de preuve de ces nouvelles données chez les patients âgés de 2 ans à moins de 5 ans, supérieur à celui des données disponibles pour l'évaluation initiale qui étaient uniquement descriptives et portaient sur 4 patients,
• de l'absence de bénéfice démontré sur la qualité de vie dans cette population, celle-ci étant particulièrement impactée dans cette maladie,
• des limites méthodologiques majeures des comparaisons externes fournies, qui ne permettent aucune conclusion formelle quant à un éventuel bénéfice à plus long terme du vosoritide versus l'absence de traitement,
• du profil de tolérance, globalement similaire à celui déjà observé chez les patients de 5 ans et plus, mais marqué par davantage de réactions au site d'injection en particulier chez les patients les plus jeunes,
la Commission considère que VOXZOGO (vosoritide), poudre et solution pour injection sous-cutanée n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la prise en charge habituelle de l'achondroplasie dans le périmètre de l'indication AMM faisant l'objet de l'évaluation :
• Patients âgés de 4 mois à moins de 2 ans (extension d'indication) .
• Patients âgés de 2 ans à moins de 5 ans (les nouvelles données fournies dans le cadre de la réévaluation sont de nature à modifier les conclusions précédentes de la Commission).

• Avis du 15/12/2021

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : III
Résumé de l'avis :La Commission considère que VOXZOGO (vosoritide), apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique par rapport à la prise en charge actuelle, dans le traitement de l'achondroplasie chez les enfants de 2 ans et plus et dont les épiphyses ne sont pas soudées.