TEGSEDI 284 mg, solution injectable en seringue préremplie

Composition

INOTERSEN-284 mg, sous forme de INOTERSEN SODIQUE
solution, administration sous-cutanée

Présentation(s)

• Code CIP : 3015484 ou 3400930154847
  

4 seringues préremplies en verre de 1,5 mL
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 11/02/2019
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 65 %
Prix hors honoraire de dispensation : 19,526,40€
Prix honoraire compris : 19,527,40 € (honoraire de dispensation : 1,02€)

Conditions de prescription ou délivrance

• prescription réservée aux spécialistes et services NEUROLOGIE
• médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement
• prescription hospitalière
• liste I

Service Médical Rendu (SMR)

• Avis du 04/09/2019

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par TEGSEDI est important dans l'indication de l'AMM.

• Avis du 17/04/2019

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par TEGSEDI est important dans l'indication de l'AMM.

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

• Avis du 04/09/2019

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : IV
Résumé de l'avis :La Commission considère que la mise à disposition en ville ne modifie pas l'appréciation de l'amélioration du service médical rendu par TEGSEDI attribuée par la Commission dans son avis du 17 avril 2019 à savoir :
« Prenant en compte :
• la démonstration dans une étude de phase III de la supériorité d'inotersen par rapport au placebo, chez des patients ayant une amylose héréditaire à transthyrétine, avec polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2,
• la variation du score mNIS+7 (critère de jugement principal) portant sur l'invalidité de la neuropathie, avec une amélioration ou stabilité de ce score pour 31/106 (29,2 %) des patients dans le groupe inotersen contre 10/59 (16,9 %) dans le groupe placebo, ce qui est considéré comme cliniquement pertinent,
• l'impact modeste démontré sur la qualité de vie des patients avec l'autoquestionnaire NORFOLK-QoL-DN utilisé comme co-critère de jugement principal,
• le profil de tolérance à court terme marqué par un risque de thrombopénie potentiellement fatale (1 décès dans l'étude), dont le mécanisme d'action est insuffisamment expliqué, ainsi que par un risque de glomérulonéphrite,
• le besoin médical très partiellement couvert dans la polyneuropathie de stade I, et le besoin médical non couvert dans la polyneuropathie de stade II,
la Commission considère que TEGSEDI (inotersen) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV), dans la stratégie thérapeutique (à l'exclusion d'ONPATTRO) des patients adultes ayant une polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2 dans l'amylose héréditaire à transthyrétine. »

• Avis du 17/04/2019

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : IV
Résumé de l'avis :Prenant en compte :
• la démonstration dans une étude de phase III de la supériorité d'inotersen par rapport au placebo, chez des patients ayant une amylose héréditaire à transthyrétine, avec polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2,
• la variation du score mNIS+7 (critère de jugement principal) portant sur l'invalidité de la neuropathie, avec une amélioration ou stabilité de ce score pour 31/106 (29,2 %) des patients dans le groupe inotersen contre 10/59 (16,9 %) dans le groupe placebo, ce qui est considéré comme cliniquement pertinent,
• l'impact modeste démontré sur la qualité de vie des patients avec l'autoquestionnaire NORFOLK-QoL-DN utilisé comme co-critère de jugement principal,
• le profil de tolérance à court terme marqué par un risque de thrombopénie potentiellement fatale (1 décès dans l'étude), dont le mécanisme d'action est insuffisamment expliqué, ainsi que par un risque de glomérulonéphrite,
• le besoin médical très partiellement couvert dans la polyneuropathie de stade I, et le besoin médical non couvert dans la polyneuropathie de stade II,
la Commission considère que TEGSEDI (inotersen) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV), dans la stratégie thérapeutique (à l'exclusion d'ONPATTRO) des patients adultes ayant une polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2 dans l'amylose héréditaire à transthyrétine.