KALYDECO 75 mg, granulés en sachet

Composition

IVACAFTOR-75 mg
, administration orale

Présentation(s)

• Code CIP : 3004100 ou 3400930041000
  

56 sachet(s) (4x14) BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 17/03/2017
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 65%
Prix hors honoraire de dispensation : 10,170,40€
Prix honoraire compris : 10,171,40 € (honoraire de dispensation : 1,02€)

• Code CIP : 3028075 ou 3400930280751
  

28 (4 x 7) sachets BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium (conditionnement multiple)
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 15/02/2024
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

Conditions de prescription ou délivrance

• prescription initiale hospitalière semestrielle
• liste I
• renouvellement non restreint

Service Médical Rendu (SMR)

• Avis du 18/12/2024

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) 13,4 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg, granulés en sachet, est important uniquement dans l'indication « traitement des nourrissons âgés d'au moins 1 mois à moins de 4 mois, pesant de 3 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R ».

• Avis du 18/12/2024

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Insuffisant
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) 13,4 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg, granulés en sachet, est insuffisant pour justifier d'une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de l'AMM.

• Avis du 10/04/2024

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, 60 mg/40 mg/80 mg (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) granulés en sachet en association avec KALYDECO 59,5 mg, 75 mg (ivacaftor) granulés en sachet est important dans l'indication de l'AMM.

• Avis du 13/10/2021

Motif de l'évaluation : Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :La Commission considère que le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) reste important dans l'indication de l'AMM.

• Avis du 30/06/2021

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) est important dans l'indication de l'AMM chez les nourrissons âgés d'au moins 4 mois à moins de 6 mois.

• Avis du 03/06/2020

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) est important dans l'indication de l'AMM pour le dosage à 25 mg et dans l'extension d'indication de l'AMM pour les dosages à 50 mg et à 75 mg.

• Avis du 10/07/2019

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par KALYDECO 50 et 75 mg, granulé en sachet est important dans l'extension d'indication de l'AMM.

• Avis du 02/03/2016

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) est important dans l'indication de l'AMM.

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

• Avis du 18/12/2024

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : II
Résumé de l'avis :Compte tenu :
• d'une efficacité et d'une tolérance de l'ivacaftor chez les nourrissons âgés d'au moins 1 mois à moins de 4 mois similaires à celles observées chez les enfants plus âgés reposant sur les résultats de la même étude de phase III non comparative,
• du profil de tolérance de l'ivacaftor qui apparait acceptable dans cette tranche d'âge,
• du besoin médical important dans la prise en charge de la mucoviscidose chez les patients porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR mentionnées dans l'AMM, en l'absence d'autre traitement ciblant les causes de la maladie,
et malgré :
• le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d'évaluer l'efficacité et la tolérance à long terme de l'ivacaftor,
• le faible effectif de la cohorte concernée par la tranche d'âge 1 mois à 4 mois, les données manquantes et l'absence de données comparatives à une cohorte historique, par exemple,

la Commission considère que KALYDECO (ivacaftor) 13,4 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg, granulés en sachet, apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 4 mois, une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les nourrissons âgés d'au moins 1 mois à moins de 4 mois, pesant de 3 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.

• Avis du 10/04/2024

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : IV
Résumé de l'avis :Comme chez les patients âgés de 6 ans et plus, que KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, 60 mg/40 mg/80 mg (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) granulés en sachet en association à KALYDECO 59,5 mg, 75 mg (ivacaftor) granulés en sachet apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose des patients âgés de 2 ans à moins de 6 ans hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d'une mutation à fonction résiduelle ou d'une mutation dite gating.

• Avis du 10/04/2024

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : II
Résumé de l'avis :Comme chez les patients âgés de 6 ans et plus, que KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, 60 mg/40 mg/80 mg (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) granulés en sachet en association à KALYDECO 59,5 mg, 75 mg (ivacaftor) granulés en sachet apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose des patients âgés de 2 ans à moins de 6 ans homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR ou hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d'une mutation du gène CFTR à fonction minimale.

• Avis du 13/10/2021

Motif de l'évaluation : Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
Valeur du SMR : Commentaires sans chiffrage de l'ASMR
Résumé de l'avis :La Commission estime que les données de cette étude ne sont pas de nature à modifier l'appréciation de l'amélioration du service médical rendu formulée dans les avis précédents du 7/11/2012, 5/11/2014, 2/03/2016, 10/7/2019, 3/06/2020, 30/06/2021.

• Avis du 30/06/2021

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : III
Résumé de l'avis :Compte tenu :
• d'une efficacité et d'une tolérance de l'ivacaftor chez les nourrissons âgés d'au moins 4 mois à moins de 6 mois similaires à celles observées chez les enfants âgés d'au moins 6 mois à moins de 1 an reposant sur les résultats d'une étude de phase III non comparative,
• du profil de tolérance de l'ivacaftor qui apparait acceptable,
• du besoin médical important dans la prise en charge de la mucoviscidose en l'absence d'autre traitement ciblant les causes de la maladie, relayé par l'association de patients,
et malgré :
• le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d'évaluer l'efficacité et la tolérance à long terme de l'ivacaftor,
• le faible effectif des cohortes de l'étude et l'absence de données comparatives à une cohorte historique par exemple,
la Commission considère que KALYDECO (ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 6 mois, une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les nourrissons âgés d'au moins 4 mois à moins de 6 mois, pesant de 5 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.

• Avis du 03/06/2020

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : II
Résumé de l'avis :Compte tenu :
• d'une efficacité et d'une tolérance de l'ivacaftor (KALYDECO) chez les enfants âgés d'au moins 6 mois à 1 an similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants âgés de 1 an et plus à moins de 2 ans, reposant sur :
• les résultats d'une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal) et la tolérance de l'ivacaftor chez les enfants âgés d'au moins 6 mois à 1 an,
• les résultats sur les critères secondaires ou tertiaires biologiques, symptomatiques, de croissance staturo-pondérale et de palatabilité issus d'analyses descriptives exploratoires de cette étude,
• du profil de tolérance de l'ivacaftor qui apparait acceptable chez les enfants âgés d'au moins 6 mois à 1 an,
• du besoin médical identifié en l'absence d'autre traitement ciblant les causes de la maladie,
et malgré :
• le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d'évaluer l'efficacité et la tolérance à long terme,
la commission de la Transparence considère que KALYDECO (ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 1 an, une amélioration du service médical rendu importante (de niveau II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés d'au moins 6 mois à 1 an et pesant de 5 kg à moins de 25 kg, porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.

• Avis du 10/07/2019

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : II
Résumé de l'avis :Compte tenu :
• d'une efficacité et d'une tolérance de l'ivacaftor (KALYDECO) chez les enfants âgés de 12 mois à moins de 2 ans similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants de 2 ans et plus, reposant sur :
o les résultats d'une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal) et la tolérance de l'ivacaftor chez les enfants de moins de 2 ans,
o les résultats sur les critères secondaires ou tertiares biologiques, symptomatiques et de croissance staturo-pondérale (variations du taux de chlorure sudoral moyen, taille, poids, IMC, marqueurs pancréatiques et intestinaux) issus d'analyses descriptives exploratoires de cette étude,
o du profil de tolérance de l'ivacaftor qui apparait acceptable chez les enfants de 12 mois jusqu'à 2 ans,
• du recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d'évaluer l'efficacité et la tolérance à long terme,
• du besoin médical identifié en l'absence d'autre traitement ciblant les causes de la maladie,
la Commission considère que KALYDECO apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 2 ans, une amélioration du service médical rendu importante (de niveau II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants de 12 mois à moins de 2 ans pesant de 7 kg à moins de 25 kg, porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.

• Avis du 02/03/2016

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : II
Résumé de l'avis :Comme chez les patients de 6 ans et plus, KALYDECO apporte une amélioration du service médical rendu importante (de niveau II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants de 2 ans et plus et pesant moins de 25 kg et porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.