KALYDECO 75 mg, comprimé pelliculé

Composition

IVACAFTOR-75 mg
, administration orale

Présentation(s)

• Code CIP : 3022026 ou 3400930220269
  

plaquette(s) (ACLAR RX) polytrifluorochloroéthylène aluminium de 28 comprimé(s)
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 22/02/2022
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 65 %
Prix hors honoraire de dispensation : 5,151,65€
Prix honoraire compris : 5,152,67 € (honoraire de dispensation : 1,02€)

Conditions de prescription ou délivrance

• prescription initiale hospitalière semestrielle
• liste I
• renouvellement non restreint

Service Médical Rendu (SMR)

• Avis du 11/05/2022

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par l'association KAFTRIO (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) + KALYDECO (ivacaftor) est important dans l'indication du traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus porteurs d'au moins une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator).

• Avis du 30/06/2021

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) est important dans l'extension d'indication de l'AMM de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) 100 mg/150 mg, comprimé pelliculé et de KALYDECO (ivacaftor) 150 mg, comprimé pelliculé et dans l'indication de l'AMM de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) 50 mg/75 mg, comprimé pelliculé et de KALYDECO (ivacaftor) 75 mg, comprimé pelliculé.

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

• Avis du 11/05/2022

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : II
Résumé de l'avis :KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte :
• une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose des patients âgés de 6 à 11 ans homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR ou hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d'une mutation du gène CFTR à fonction minimale.

• Avis du 11/05/2022

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : IV
Résumé de l'avis :KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte :
• une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose des patients âgés de 6 ans à 11 ans hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d'une mutation à fonction résiduelle ou d'une mutation dite « gating ».

• Avis du 30/06/2021

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : III
Résumé de l'avis :Compte tenu :
• de la démonstration d'une efficacité modérée en termes de variation absolue de l'indice de clairance pulmonaire ICP2,5 moyenne (critère de jugement principal) jusqu'à 8 semaines de traitement avec une différence de -0,51 points (IC95% [-0,74 . -0,29] . p<0,0001) en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo dans une étude de phase III ayant inclus une majorité de patients (77,6%) homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et une minorité (22,4%) de patients hétérozygotes pour la mutation F508del du gène
CFTR,
• du profil de tolérance qui apparait acceptable chez l'enfant âgé de 6 ans à 11 ans,
• du besoin médical important car non couvert en l'absence d'alternative disponible pour ces patients hétérozygotes pour la mutation F508del, relayé par l'association de patients,
Et malgré :
• les résultats exploratoires sur les paramètres biologiques, de croissance staturopondérale, symptomatiques et sur la qualité de vie de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor),
la Commission considère que comme chez les patients de 12 ans et plus, SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte une amélioration du
service médical rendu modérée (ASMR III) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, hétérozygotes pour la mutation
F508del et porteurs de l'une des mutations suivantes du gène CFTR : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A¿G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G¿A, 3272 26A¿G et 3849+10kbC¿T.

• Avis du 30/06/2021

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : IV
Résumé de l'avis :Compte tenu :
• de la démonstration d'une efficacité modérée en termes de variation absolue de l'indice de clairance pulmonaire ICP2,5 moyenne (critère de jugement principal) jusqu'à 8 semaines de traitement avec une différence de -0,51 points (IC95% [-0,74 . -0,29] . p<0,0001) en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo dans une étude de phase III ayant inclus une majorité de patients (77,6%) homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et une minorité (22,4%) de patients hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR,
• du profil de tolérance qui apparait acceptable chez l'enfant âgé de 6 ans à 11 ans,
• du besoin médical identifié dans cette maladie rare, relayé par l'association de patients,
Et malgré :
• les résultats exploratoires sur les paramètres biologiques, de croissance staturopondérale, symptomatiques et sur la qualité de vie de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor),
• l'absence de données comparatives à ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor),
la Commission considère que comme chez les patients âgés de 12 ans et plus, SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del.