KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé

Composition

IVACAFTOR-150 mg
, administration orale

Présentation(s)

• Code CIP : 2660611 ou 3400926606114
  

plaquette(s) (ACLAR RX) polytrifluorochloroéthylène aluminium de 56 comprimé(s)
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 24/05/2015
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 65%
Prix hors honoraire de dispensation : 10,170,40€
Prix honoraire compris : 10,171,40 € (honoraire de dispensation : 1,02€)

• Code CIP : 3015948 ou 3400930159484
  

plaquette(s) (ACLAR RX) polytrifluorochloroéthylène aluminium de 28 comprimé(s)
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 06/07/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 65 %
Prix hors honoraire de dispensation : 5,151,65€
Prix honoraire compris : 5,152,67 € (honoraire de dispensation : 1,02€)

Informations importantes

Information importante du 2022-05-19

Mucoviscidose : de nouveaux patients vont pouvoir bénéficier de l'association des médicaments Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg et Kalydeco 150 mg

Conditions de prescription ou délivrance

• prescription initiale hospitalière semestrielle
• liste I
• renouvellement non restreint

Service Médical Rendu (SMR)

• Avis du 11/05/2022

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par l'association KAFTRIO (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) + KALYDECO (ivacaftor) est important dans l'indication du traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus porteurs d'au moins une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator).

• Avis du 27/10/2021

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médicalrendu par KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) est important dans l'extension d'indication de l'AMM.

• Avis du 13/10/2021

Motif de l'évaluation : Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :La Commission considère que le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) reste important dans l'indication de l'AMM.

• Avis du 07/07/2021

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) est important dans l'extension d'indication de l'AMM de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) 100 mg/150 mg, comprimé pelliculé et de KALYDECO (ivacaftor) 150 mg, comprimé pelliculé et dans l'indication de l'AMM de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) 50 mg/75 mg, comprimé pelliculé et de KALYDECO (ivacaftor) 75 mg, comprimé pelliculé.

• Avis du 05/11/2014

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par KALYDECO est important dans l'extension d'indication de l'AMM « traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R ».

• Avis du 05/11/2014

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé, plaquette thermoformée est important dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus et porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gêne CFTR suivantes: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.

• Avis du 07/11/2012

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par KALYDECO est important dans l'indication de l'AMM.

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

• Avis du 11/05/2022

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : II
Résumé de l'avis :KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte :
• une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose des patients âgés de 6 à 11 ans homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR ou hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d'une mutation du gène CFTR à fonction minimale.

• Avis du 11/05/2022

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : IV
Résumé de l'avis :KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte :
• une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose des patients âgés de 6 ans à 11 ans hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d'une mutation à fonction résiduelle ou d'une mutation dite « gating ».

• Avis du 27/10/2021

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : IV
Résumé de l'avis :Compte tenu :
• de la démonstration d'un bénéfice cliniquement pertinent de KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) dans une étude randomisée en double aveugle, contrôlée par rapport aux comparateurs cliniquement pertinents (ivacaftor ou tezacaftor/ivacaftor) en termes d'amélioration du VEMS à la semaine 8 (différence moyenne intra-groupe de +3,7 points, IC95% [2,8 . 4,6], p<0,0001 par rapport à la valeur initiale),
• de la démonstration d'un bénéfice biologique en termes de taux de chlorure sudoral (critère de jugement secondaire hiérarchisé), avec une quantité d'effet supplémentaire démontrée par rapport aux comparateurs cliniquement pertinents qui avaient eux-mêmes apporté un progrès thérapeutique notable dans la prise en charge de la mucoviscidose,
• du profil de tolérance de la trithérapie qui apparait favorable,
• du besoin médical partiellement couvert dans l'indication évaluée,
Ce malgré :
• l'absence de démonstration robuste d'un impact de la trithérapie sur la qualité de vie,
la Commission de la Transparence considère que KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte une amélioration du service médical mineure (ASMR IV) par rapport aux comparateurs actifs, à savoir l'ivacaftor pour les patients porteurs d'une mutation de défaut de régulation dite gating et l'association tezacaftor/ivacaftor pour les patients porteurs d'une mutation à fonction résiduelle des patients âgés de 12 ans et plus hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.

• Avis du 13/10/2021

Motif de l'évaluation : Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
Valeur du SMR : Commentaires sans chiffrage de l'ASMR
Résumé de l'avis :La Commission estime que les données de cette étude ne sont pas de nature à modifier l'appréciation de l'amélioration du service médical rendu formulée dans les avis précédents du 7/11/2012, 5/11/2014, 2/03/2016, 10/7/2019, 3/06/2020, 30/06/2021.

• Avis du 07/07/2021

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : III
Résumé de l'avis :Compte tenu :
• de la démonstration d'une efficacité modérée en termes de variation absolue de l'indice de clairance pulmonaire ICP2,5 moyenne (critère de jugement principal) jusqu'à 8 semaines de traitement avec une différence de -0,51 points (IC95% [-0,74 . -0,29] . p<0,0001) en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo dans une étude de phase III ayant inclus une majorité de patients (77,6%) homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et une minorité (22,4%) de patients hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR,
• du profil de tolérance qui apparait acceptable chez l'enfant âgé de 6 ans à 11 ans,
• du besoin médical important car non couvert en l'absence d'alternative disponible pour ces patients hétérozygotes pour la mutation F508del, relayé par l'association de patients,
Et malgré :
• les résultats exploratoires sur les paramètres biologiques, de croissance staturo-pondérale, symptomatiques et sur la qualité de vie de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor),
la Commission considère que comme chez les patients de 12 ans et plus, SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs de l'une des mutations suivantes du gène CFTR : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A¿G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G¿A, 3272 26A¿G et 3849+10kbC¿T.

• Avis du 07/07/2021

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : IV
Résumé de l'avis :Compte tenu :
• de la démonstration d'une efficacité modérée en termes de variation absolue de l'indice de clairance pulmonaire ICP2,5 moyenne (critère de jugement principal) jusqu'à 8 semaines de traitement avec une différence de -0,51 points (IC95% [-0,74 . -0,29] . p<0,0001) en faveur de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor) par rapport au placebo dans une étude de phase III ayant inclus une majorité de patients (77,6%) homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et une minorité (22,4%) de patients hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR,
• du profil de tolérance qui apparait acceptable chez l'enfant âgé de 6 ans à 11 ans,
• du besoin médical identifié dans cette maladie rare, relayé par l'association de patients,
Et malgré :
• les résultats exploratoires sur les paramètres biologiques, de croissance staturopondérale, symptomatiques et sur la qualité de vie de SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association à KALYDECO (ivacaftor),
• l'absence de données comparatives à ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor),
la Commission considère que comme chez les patients âgés de 12 ans et plus, SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del.

• Avis du 05/11/2014

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : II
Résumé de l'avis :KALYDECO apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus et porteurs de l'une des mutation de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.

• Avis du 05/11/2014

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : V
Résumé de l'avis :KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé, plaquette thermoformée est un complément de gamme qui n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V, inexistante) par rapport aux autres présentations déjà inscrites.

• Avis du 07/11/2012

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : II
Résumé de l'avis :KALYDECO apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus et porteurs de la mutation CFTR-G551D.