KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, comprimé pelliculé

Composition

ÉLEXACAFTOR-100 mg
, administration orale

TEZACAFTOR-50 mg
, administration orale

IVACAFTOR-75 mg
, administration orale

Présentation(s)

• Code CIP : 3021138 ou 3400930211380
  

4 plaquette(s) polychlortrifluoroéthylène PVC papier aluminium suremballée(s)/surpochée(s) de 14 comprimés
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 06/07/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 65 %
Prix hors honoraire de dispensation : 9,130,40€
Prix honoraire compris : 9,131,42 € (honoraire de dispensation : 1,02€)

Informations importantes

Information importante du 2022-05-19

Mucoviscidose : de nouveaux patients vont pouvoir bénéficier de l'association des médicaments Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg et Kalydeco 150 mg

Conditions de prescription ou délivrance

• prescription initiale hospitalière semestrielle
• liste I
• renouvellement non restreint

Service Médical Rendu (SMR)

• Avis du 11/05/2022

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par l'association KAFTRIO (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) + KALYDECO (ivacaftor) est important dans l'indication du traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus porteurs d'au moins une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator).

• Avis du 27/10/2021

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO
(ivacaftor) est important dans l'extension d'indication de l'AMM

• Avis du 18/11/2020

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :le service médical rendu par KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) est important dans le traitement :
• des patients atteints de mucoviscidose âgés de 12 ans et plus hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d'une mutation du gène CFTR à fonction minimale,
• des patients atteints de mucoviscidose âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

• Avis du 11/05/2022

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : IV
Résumé de l'avis :KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte :
• une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose des patients âgés de 6 ans à 11 ans hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d'une mutation à fonction résiduelle ou d'une mutation dite « gating ».

• Avis du 11/05/2022

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : II
Résumé de l'avis :KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte :
• une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose des patients âgés de 6 à 11 ans homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR ou hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d'une mutation du gène CFTR à fonction minimale.

• Avis du 27/10/2021

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : IV
Résumé de l'avis :Compte tenu :
• de la démonstration d'un bénéfice cliniquement pertinent de KAFTRIO
(ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) dans une étude
randomisée en double aveugle, contrôlée par rapport aux comparateurs cliniquement pertinents
(ivacaftor ou tezacaftor/ivacaftor) en termes d'amélioration du VEMS à la semaine 8 (différence
moyenne intra-groupe de +3,7 points, IC95% [2,8 . 4,6], p<0,0001 par rapport à la valeur initiale),
• de la démonstration d'un bénéfice biologique en termes de taux de chlorure sudoral (critère de
jugement secondaire hiérarchisé), avec une quantité d'effet supplémentaire démontrée par rapport
aux comparateurs cliniquement pertinents qui avaient eux-mêmes apporté un progrès thérapeutique
notable dans la prise en charge de la mucoviscidose,
• du profil de tolérance de la trithérapie qui apparait favorable,
• du besoin médical partiellement couvert dans l'indication évaluée,
Ce malgré :
• l'absence de démonstration robuste d'un impact de la trithérapie sur la qualité de vie,
la Commission de la Transparence considère que KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/ elexacaftor) en
association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte une amélioration du service médical mineure
(ASMR IV) par rapport aux comparateurs actifs, à savoir l'ivacaftor pour les patients porteurs d'une
mutation de défaut de régulation dite gating et l'association tezacaftor/ivacaftor pour les patients
porteurs d'une mutation à fonction résiduelle des patients âgés de 12 ans et plus hétérozygotes
pour la mutation F508del du gène CFTR.

• Avis du 18/11/2020

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : II
Résumé de l'avis :KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose des patients âgés de 12 ans et plus homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR ou hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d'une mutation du gène CFTR à fonction minimale.