HEMLIBRA 150 mg/mL, solution injectable

Composition

ÉMICIZUMAB -150 mg
, administration sous-cutanée

Présentation(s)

• Code CIP : 3014142 ou 3400930141427
  

1 flacon en verre de 0,4 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 13/02/2019
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 65 %
Prix hors honoraire de dispensation : 3,323,84€
Prix honoraire compris : 3,324,86 € (honoraire de dispensation : 1,02€)

• Code CIP : 3014143 ou 3400930141434
  

1 flacon en verre de 0,7 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 13/02/2019
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 65 %
Prix hors honoraire de dispensation : 5,716,57€
Prix honoraire compris : 5,717,59 € (honoraire de dispensation : 1,02€)

• Code CIP : 3014144 ou 3400930141441
  

1 flacon en verre de 1 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 04/06/2018
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 65 %
Prix hors honoraire de dispensation : 8,109,30€
Prix honoraire compris : 8,110,32 € (honoraire de dispensation : 1,02€)

• Code CIP : 3027228 ou 3400930272282
  

1 flacon(s) en verre de 2 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 29/10/2024
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 100 %
Prix hors honoraire de dispensation : 16,085,10€
Prix honoraire compris : 16,086,10 € (honoraire de dispensation : 1,02€)

Informations importantes

Information importante du 2023-08-25

Hemlibra 30 mg/mL et 150 mg/mL solution injectable (emicizumab) : absence potentielle de notice dans les boîtes

Conditions de prescription ou délivrance

• prescription hospitalière
• liste I

Service Médical Rendu (SMR)

• Avis du 28/02/2024

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par HEMLIBRA 150 mg/ml, solution injectable en flacon de 2 mL (emicizumab) est important dans les indications de l'AMM.

• Avis du 10/05/2023

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par HEMLIBRA 30 mg/ml et 150 mg/ml (emicizumab), solution injectable, est important dans l'indication de l'AMM « prophylaxie pour prévenir les épisodes hémorragiques chez les patients atteints d'hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII), sans inhibiteur anti-facteur VIII qui ont une forme modérée (FVIII = 1% et = 5%) avec un phénotype hémorragique sévère ».

• Avis du 04/12/2019

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par HEMLIBRA est important en prophylaxie des épisodes hémorragiques uniquement chez les patients atteints d'hémophilie A congénitale ayant développé un inhibiteur anti-facteur VIII de type fort répondeur.

• Avis du 04/12/2019

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Insuffisant
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par HEMLIBRA est insuffisant pour une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations cliniques.

• Avis du 02/10/2019

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par HEMLIBRA est important dans l'indication et aux posologies de l'AMM.

• Avis du 11/07/2018

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par HEMLIBRA est important en prophylaxie des épisodes hémorragiques uniquement chez les patients atteints d'hémophilie A congénitale ayant développé un inhibiteur anti-facteur VIII de type fort répondeur,

• Avis du 11/07/2018

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Insuffisant
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par HEMLIBRA est insuffisant pour une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations cliniques.

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

• Avis du 28/02/2024

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : V
Résumé de l'avis :Cette spécialité est un complément de gamme qui n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport aux présentations déjà inscrites.

• Avis du 10/05/2023

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : V
Résumé de l'avis :Considérant :
• l'efficacité d'HEMLIBRA (emicizumab) observée en prophylaxie au long cours chez des patients avec une hémophilie A modérée dans l'étude clinique HAVEN 6 dont l'objectif principal était l'évaluation de la tolérance, avec un taux annualisé de saignements traités (critère de jugement principal de l'efficacité) estimé à 0,9 (IC 95%, 0,50-1,78) avec 68,6% des patients qui n'ont eu aucun saignement traité,
• la faible qualité de cette démonstration du fait des limites méthodologiques importantes de l'étude, notamment son caractère ouvert et non contrôlé source de biais pour l'estimation du taux de saignements traités, la nature purement descriptive des résultats en l'absence de toute hypothèse quant à l'effet attendu de l'emicizumab, et le faible effectif sur lequel repose l'évaluation (données issues d'un sous-groupe de 51 patients),
• les incertitudes quant à la représentativité de la population incluse par rapport à celle vali-dée par l'AMM « patients atteints d'hémophilie A sans inhibiteur anti-facteur VIII qui ont une forme modérée avec un phénotype hémorragique sévère », du fait de la forte hétéro-généité des patients inclus, en particulier en termes de profil hémorragique, et du fait que le taux de FVIII endogène à l'inclusion n'était pas connu pour tous les patients, ce qui a pu conduire à sous-estimer le nombre de patients avec hémophilie mineure inclus,
• l'absence de données robustes permettant d'évaluer l'intérêt d'une prophylaxie par emi-cizumab en comparaison à une prophylaxie conventionnelle par facteur VIII,
et malgré :
• le bénéfice attendu sur la qualité de vie du fait de l'allègement du poids thérapeutique de la prophylaxie en comparaison aux FVIIl,

La Commission considère qu'HEMLIBRA 30 mg/ml et 150 mg/ml (emicizumab), solution injec-table, n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique actuelle.

• Avis du 04/12/2019

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : II
Résumé de l'avis :Compte tenu :
• du besoin médical très partiellement couvert pour la prise en charge des patients atteints d'hémophilie A congénitale avec inhibiteurs forts répondeurs,
• des études cliniques de phase III menées exclusivement chez des patients ayant développé un inhibiteur de type fort répondeur, pour la plupart atteints d'une forme sévère d'hémophilie,
• des données démontrant l'efficacité d'HEMLIBRA pour prévenir les saignements dans cette population, en particulier chez l'enfant,
• des données suggérant une efficacité supérieure à celle d'une prophylaxie par agents bypassants,
• du bénéfice important attendu sur la qualité de vie par rapport aux alternatives disponibles,
• et malgré les incertitudes relatives à son utilisation au long cours et en pratique courante (impact de l'interaction médicamenteuse avec FEIBA sur le pronostic des patients pris en charge pour un saignement grave intercurrent, gestion des interventions chirurgicales, utilisation chez les patients les plus âgés, coronariens ou saignant peu, risque d'anticorps inhibiteurs anti-emicizumab, interférence avec certains tests de coagulation),
la Commission considère qu'HEMLIBRA apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) par rapport aux agents by-passants (FEIBA et NOVOSEVEN) dans la prise en charge des patients atteints d'hémophilie A congénitale ayant développé un inhibiteur anti-facteur VIII de type fort répondeur.

• Avis du 02/10/2019

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : IV
Résumé de l'avis :Compte tenu :
• Des études cliniques démontrant l'efficacité cliniquement pertinente d'HEMLIBRA pour prévenir les saignements chez des patients sans inhibiteur âgés de plus 12 ans, en comparaison à l'absence de prophylaxie,
• De l'absence d'étude menée chez les enfants avec hémophilie A sévère de moins de 12 ans sans inhibiteur, pour qui la prophylaxie est le traitement de référence,
• De l'absence de démonstration d'une efficacité supérieure à une prophylaxie par facteur VIII,
• Du bénéfice important attendu sur la qualité de vie du fait de l'allègement du poids thérapeutique d'une prophylaxie par FVIII,
• Et au vu du besoin médical partiellement couvert,
la commission de la Transparence considère qu'HEMLIBRA apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) par rapport aux concentrés de FVIII.

• Avis du 11/07/2018

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : II
Résumé de l'avis :Dans la population des patients avec inhibiteurs et forts répondeurs :
Compte tenu :
• du besoin médical très partiellement couvert pour la prise en charge des patients atteints d'hémophilie A congénitale avec inhibiteurs et forts répondeurs,
• des études cliniques de phase III menées exclusivement chez des patients ayant développé un inhibiteur et forts répondeurs, pour la plupart atteints d'une forme sévère d'hémophilie,
• des données démontrant l'efficacité d'HEMLIBRA pour prévenir les saignements dans cette population, en particulier chez l'enfant,
• des données suggérant une efficacité supérieure à celle d'une prophylaxie par agents « by-passants »,
• du bénéfice important attendu sur la qualité de vie par rapport aux alternatives disponibles (avis d'expert),
• et malgré les incertitudes relatives à son utilisation au long cours et en pratique courante (impact de l'interaction médicamenteuse avec FEIBA sur le pronostic des patients pris en charge pour un saignement grave intercurrent, gestion des interventions chirurgicales, utilisation chez les patients les plus âgés, coronariens ou saignant peu, risque d'anticorps inhibiteurs anti-emicizumab, interférence avec certains tests de coagulation),
la Commission considère qu'HEMLIBRA apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) par rapport aux agents by-passants (FEIBA et NOVOSEVEN) dans la prise en charge des patients atteints d'hémophilie A congénitale ayant développé un inhibiteur anti-facteur VIII de type fort répondeur.