GALAFOLD 123 mg, gélule

Composition

MIGALASTAT-123 mg, sous forme de CHLORHYDRATE DE MIGALASTAT
gélule, administration orale

Présentation(s)

• Code CIP : 3006082 ou 3400930060827
  

plaquette(s) thermoformée(s) PVC polychlortrifluoroéthylène PVC-Aluminium de 14 gélule(s)
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 02/05/2017
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 65%
Prix hors honoraire de dispensation : 15,911,30€
Prix honoraire compris : 15,912,30 € (honoraire de dispensation : 1,02€)

Conditions de prescription ou délivrance

• prescription hospitalière
• liste I

Service Médical Rendu (SMR)

• Avis du 09/11/2016

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par GALAFOLD est important uniquement chez les patients avec maladie de Fabry, porteurs d'une mutation sensible au traitement.

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

• Avis du 09/11/2016

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : IV
Résumé de l'avis :Compte tenu :
• du faible niveau de preuve des résultats issus d'un sous-groupe de patients répondeurs défini a posteriori issus de l'étude versus placebo,
• de la méthodologie d'analyse des résultats choisie dans l'étude versus traitement enzymatique substitutif (comparaison de deux intervalles de confiance) qui ne permet pas de conclure à l'absence de différence ou à une équivalence des traitements comparé en termes de débit de filtration glomérulaire,
• du profil de tolérance,
• mais de l'absence d'alternative disponible chez les patients intolérants ou non répondeurs au traitement enzymatique substitutif,
GALAFOLD (migalastat) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans le traitement de la maladie de Fabry, uniquement chez les patients porteurs d'une mutation sensible au traitement, et intolérants ou non répondeurs à un traitement enzymatique substitutif bien conduit.