CASGEVY 4 à 13 x 1 000 000 cellules/mL, dispersion pour perfusion

Composition

EXAGAMGLOGÈNE AUTOTEMCEL -4 à 13 × 1 000 000 cellules
, administration intraveineuse

Présentation(s)

• Code CIP : 5509957 ou 3400955099574
  

1 ou plusieurs flacons copolymère de cyclooléfines (COC) de 1.5 mL à 20 mL. Spécifique au patient.
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 25/02/2025
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

Conditions de prescription ou délivrance

• réservé à l'usage HOSPITALIER
• médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement
• prescription réservée aux spécialistes et services HEMATOLOGIE
• liste I
• prescription réservée aux médecins compétents en maladie du sang

Service Médical Rendu (SMR)

• Avis du 28/08/2024

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Insuffisant
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par CASGEVY 4 à 13 x 106 cellules/mL (exagamglogène autotemcel) est insuffisant pour justifier d'une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de l'AMM.

• Avis du 28/08/2024

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Modéré conditionnel
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par CASGEVY 4 à 13 x 106 cellules/mL (exagamglogène autotemcel) est modéré dans le traitement de la drépanocytose sévère uniquement chez des patients âgés de 12 à 35 ans présentant des crises vaso-occlusives récurrentes (CVO) malgré un traitement bien conduit par hydroxycarbamide éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) et pour lesquels un donneur apparenté HLA (antigène leucocytaire humain) compatible n'est pas disponible et dont la sévérité de la maladie est établie par :
• la mise en place d'un programme transfusionnel depuis au moins 6 mois pour épisodes vaso-occlusifs récurrents (population pédiatrique et adulte),
• ET/OU, pour la population adulte seulement, la persistance d'épisodes vaso-occlusifs ayant nécessité une hospitalisation conventionnelle dans l'année (>= 2 épisodes/an ou >= 1 épisode/an ayant nécessité une transfusion).

La Commission conditionne le maintien du SMR modéré à sa réévaluation dans un délai maximal de 3 ans, sur la base des résultats complémentaires attendus (cf. 5.6 Demandes de données).

• Avis du 25/09/2024

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important conditionnel
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par CASGEVY 4 à 13 x 106 cellules/mL (exagamglogène autotemcel) est important dans l'indication « traitement de la ß-thalassémie dépendante des transfusions (TDT) chez les patients âgés de 12 ans à 35 ans éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) et pour lesquels un donneur apparenté HLA (antigène leucocytaire humain) compatible n'est pas disponible ».
La Commission conditionne le maintien du SMR important à sa réévaluation dans un délai maximal de 3 ans, sur la base des résultats des résultats complémentaires attendus (cf. 5.6 Demandes de données).

• Avis du 25/09/2024

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Insuffisant
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par CASGEVY 4 à 13 x 106 cellules/mL (exagamglogène autotemcel) est insuffisant pour justifier d'une prise en charge par la solidarité nationale au regard des alternatives disponibles dans les autres situations de l'AMM (patients âgés de 35 ans et plus).

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

• Avis du 28/08/2024

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : V
Résumé de l'avis :CASGEVY 4 à 13 x 106 cellules/mL (exagamglogène autotemcel) n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (cf. 5.2).

• Avis du 25/09/2024

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : IV
Résumé de l'avis :CASGEVY 4 à 13 x 106 cellules/mL (exagamglogène autotemcel) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (cf. 5.2).