BRINEURA 150 mg, solution pour perfusion

Composition

CERLIPONASE ALFA -150 mg
, administration intracérébroventriculaire

Présentation(s)

• Code CIP : 5503371 ou 3400955033714
  

2 flacon(s) en verre de 5 ml - 1 flacon(s) en verre de 5 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 20/11/2020
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

Conditions de prescription ou délivrance

• réservé à l'usage HOSPITALIER
• liste I

Service Médical Rendu (SMR)

• Avis du 27/11/2024

Motif de l'évaluation : Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par BRINEURA 150 mg (cerliponase alfa), solution pour perfusion, reste important dans l'indication de l'AMM.

• Avis du 20/06/2018

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par BRINEURA est important dans l'indication de l'AMM.

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

• Avis du 27/11/2024

Motif de l'évaluation : Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
Valeur du SMR : III
Résumé de l'avis :BRINEURA (cerliponase alfa) 150 mg, solution pour perfusion, conserve une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique de la céroïde lipofuscinose neuronale de type 2.

• Avis du 20/06/2018

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : III
Résumé de l'avis :Compte tenu :
• des données d'efficacité limitées issues d'une étude non
comparative, ouverte qui mettent en évidence un ralentissement de
l'évolution de la maladie sur la base d'un score ayant évalué 2
composantes, à savoir la motricité et le langage, après 48 et 96
semaines de traitement, sans données de mortalité à ce jour,
• de la mise en perspective de ces résultats avec ceux d'une cohorte
de patients non traités qui suggère un bénéfice du traitement sur le
score moteur-langage,
• du recul limité à 96 semaines et par conséquent des incertitudes sur
la tolérance de ce médicament administré par voie
intracérébroventriculaire et sur son efficacité à plus long terme,
• du besoin médical identifié dans la prise en charge thérapeutique de
la céroïde lipofuscinose neuronale de type 2, maladie infantile
génétique, rare, rapidement invalidante, d'évolution fatale, dont la
prise en charge était jusqu'à présent limitée au traitement palliatif à
visée symptomatique,
la Commission considère que BRINEURA apporte une amélioration du
service médical modérée (ASMR III) dans la prise en charge de la céroïde
lipofuscinose neuronale de type 2.