AYVAKYT 25 mg, comprimé pelliculé

Composition

AVAPRITINIB-25 mg
, administration orale

Présentation(s)

• Code CIP : 3024893 ou 3400930248935
  

1 flacon(s) polyéthylène haute densité (PEHD) avec fermeture de sécurité enfant de 30 comprimé(s)
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 20/09/2022
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 100 %
Prix hors honoraire de dispensation : 17,172,30€
Prix honoraire compris : 17,173,40 € (honoraire de dispensation : 1,02€)

Conditions de prescription ou délivrance

• médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement
• prescription réservée aux spécialistes et services ONCOLOGIE MEDICALE
• prescription réservée aux spécialistes et services MEDECINE INTERNE
• prescription réservée aux spécialistes et services HEMATOLOGIE
• prescription réservée aux spécialistes et services RHUMATOLOGIE
• prescription réservée aux spécialistes et services DERMATOLOGIE
• prescription hospitalière
• liste I
• prescription réservée aux médecins compétents en maladie du sang
• prescription réservée aux médecins compétents en CANCEROLOGIE
• prescription réservée aux spécialistes et services ALLERGOLOGIE

Service Médical Rendu (SMR)

• Avis du 10/07/2024

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : Modéré
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par AYVAKYT 25 mg (avapritinib), comprimés pelliculés, est modéré dans l'indication de l'AMM.

• Avis du 21/09/2022

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : Faible
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par AYVAKYT (avapritinib) est faible dans l'extension d'indication « en monothérapie pour le traitement de patients adultes atteints de mastocy-tose systémique agressive (ASM), de mastocytose systémique associée à un néoplasme hématologique (SM-AHN) ou de leucémie à mastocytes (MCL), après au moins un traite-ment systémique. »

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

• Avis du 10/07/2024

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : IV
Résumé de l'avis :Compte-tenu :
• d'une démonstration de la supériorité d'AYVAKYT (avapritinib) par rapport au placebo, administrés en association aux meilleurs soins de soutien sur :
• la variation moyenne du score TSS ISM-SAF entre l'inclusion et la semaine 24, critère de jugement principal (la différence absolue = -6,43 points, IC95%= [-10,90, -1,96], p =0,003),
• les cinq critères de jugement secondaires hiérarchisés, notamment le pourcentage des patients ayant une réduction >= 50 % du TSS ISM-SAF (24,8 % dans le groupe avapritinib 25 mg versus 9,9 % dans le groupe placebo, OR = 3,10, IC95%= [1,24 .8,64]), p=0,005),
et malgré :
• la pertinence clinique limitée de la différence observée entre le groupe avapritinib et le groupe placebo, en termes de variation moyenne du score TSS ISM-SAF entre l'inclusion et la semaine 24, critère de jugement principal (-6 points de score TSS ISM-SAF mesuré sur une échelle de 110 points),
• l'absence de corrélation établie entre les critères de jugement secondaires concernant les biomarqueurs et la réponse clinique (taux de tryptase sérique, la réduction de la fraction de l'allèle variant KIT D816V et la réduction des mastocytes dans la moelle osseuse),
• l'absence de comparaison lors du suivi supplémentaire de près d'un an (partie 3 de l'étude),
• le caractère exploratoire des données de qualité de vie,
• le profil de tolérance essentiellement marqué par la survenue de réactions anaphylactiques, qui sont également des manifestations fréquentes de la mastocytose systémique indolente.
• les données de tolérance limitées en termes de durée de recul avec un suivi médian de moins de 2 ans.

la Commission considère que AYVAKYT (avapritinib) 25 mg, comprimé pelliculé, apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (paragraphe 2.2).

• Avis du 21/09/2022

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : IV
Résumé de l'avis :En prenant en compte :
• les données de l'étude pivot de phase II non comparative ayant montré un taux de réponse global de 59,6% dans une cohorte de patients en majorité en échec à la midostaurine,
• le besoin médical à cette ligne de traitement (faible niveau de preuve des alternatives disponibles),
• les données de la comparaison indirecte suggérant une supériorité du traitement par rapport aux alternatives disponibles malgré les limites méthodologiques relevées,
La Commission estime qu'AYVAKYT (avapritinib) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie de prise en charge des patients adultes atteints de mastocytose systémique agressive (ASM), de mastocytose systémique associée à un néoplasme hématologique (SM-AHN) ou de leucémie à mastocytes (MCL), après au moins un traitement systémique.