AYVAKYT 100 mg, comprimé pelliculé

Date de la dernière mise à jour : 09/07/2025

Ce médicament est un médicament à délivrance particulière. Pour consulter ses conditions de délivrance détaillées et les conseils à donner aux patients, consultez sa fiche dans notre base "Médicament à délivrance particulière" :


Date de l'AMM : 24/09/2020

Spécialité Commercialisée - Autorisation active

Ce médicament fait l'objet d'une surveillance renforcée.

Titulaire de l'AMM : BLUEPRINT MEDICINES (PAYS-BAS))

Composition

AVAPRITINIB-100 mg
, administration orale

Présentation(s)

  • Code CIP : 3021475 ou 3400930214756

1 flacon polyéthylène haute densité (PEHD) avec fermeture de sécurité enfant de 30 comprimé(s)
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 01/04/2021
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 100 %
Prix hors honoraire de dispensation : 17,172,30€
Prix honoraire compris : 17,173,40 € (honoraire de dispensation : 1,02€)

Conditions de prescription ou délivrance

  • médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement
  • prescription réservée aux spécialistes et services ONCOLOGIE MEDICALE
  • prescription réservée aux spécialistes et services MEDECINE INTERNE
  • prescription hospitalière
  • liste I
  • prescription réservée aux médecins compétents en CANCEROLOGIE

Service Médical Rendu (SMR)

  • Avis du 28/05/2025

Motif de l'évaluation : Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par AYVAKYT 100, 200 et 300 mg, comprimés pelliculés (avapriti-nib), reste important dans cette indication de l'AMM.

  • Avis du 21/09/2022

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : Faible
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par AYVAKYT (avapritinib) est faible dans l'extension d'indication « en monothérapie pour le traitement de patients adultes atteints de mastocy-tose systémique agressive (ASM), de mastocytose systémique associée à un néoplasme hématologique (SM-AHN) ou de leucémie à mastocytes (MCL), après au moins un traite-ment systémique. »

  • Avis du 10/03/2021

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par AYVAKYT (avapritinib) est important dans l'indication de l'AMM.

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

  • Avis du 28/05/2025

Motif de l'évaluation : Réévaluation suite à résultats étude post-inscript
Valeur du SMR : V
Résumé de l'avis :Compte tenu :
• de la qualité peu robuste de la démonstration initiale de son efficacité en termes de taux de réponse tumorale basée sur les résultats dans un sous-groupe de patients (N = 38) issu d'une étude de phase I ouverte non comparative et sur la comparaison externe avec une cohorte historique non prévue au protocole,
• du profil de tolérance de l'avapritinib (nombreux effets indésirables incluant notamment la survenue de troubles neurologiques graves),
• des incertitudes sur son effet sur le pronostic,
• de l'absence d'évaluation de la qualité de vie,
• et de l'absence de donnée clinique nouvelle susceptible de remettre en cause l'évaluation initiale,
la Commission considère qu'AYVAKYT (avapritinib) n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge des patients adultes atteints de tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST) non résécables ou métastatiques porteuses de la mutation D842V du récepteur alpha du facteur de croissance dérivé des plaquettes (PDGFRA).

  • Avis du 21/09/2022

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : IV
Résumé de l'avis :En prenant en compte :
• les données de l'étude pivot de phase II non comparative ayant montré un taux de réponse global de 59,6% dans une cohorte de patients en majorité en échec à la midostaurine,
• le besoin médical à cette ligne de traitement (faible niveau de preuve des alternatives disponibles),
• les données de la comparaison indirecte suggérant une supériorité du traitement par rapport aux alternatives disponibles malgré les limites méthodologiques relevées,
La Commission estime qu'AYVAKYT (avapritinib) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie de prise en charge des patients adultes atteints de mastocytose systémique agressive (ASM), de mastocytose systémique associée à un néoplasme hématologique (SM-AHN) ou de leucémie à mastocytes (MCL), après au moins un traitement systémique.

  • Avis du 10/03/2021

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : V
Résumé de l'avis :Compte tenu :
• de la qualité peu robuste de la démonstration de son efficacité en termes de taux de réponse tumorale basée sur les résultats dans un sous-groupe de patients (N = 38) issu d'une étude de phase I ouverte non comparative et sur la comparaison externe avec une cohorte historique non prévue au protocole,
• de l'absence d'évaluation de la qualité de vie et,
• du profil de tolérance de l'avapritinib (nombreux effets indésirables incluant notamment la survenue de troubles neurologiques graves),
• des incertitudes sur le maintien de l'efficacité et de son effet sur le pronostic ainsi que des incertitudes sur le profil de tolérance au long cours de l'avapritinib,
la Commission considère qu'en l'état actuel des connaissances, AYVAKYT (avapritinib) n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge des patients adultes atteints de tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST) non résécables ou métastatiques porteuses de la mutation D842V du récepteur alpha du facteur de croissance dérivé des plaquettes (PDGFRA).

Source : Base de données publique des médicaments.

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