ASPAVELI 1080 mg, solution pour perfusion

Composition

PEGCÉTACOPLAN-1080 mg
, administration sous-cutanée

Présentation(s)

• Code CIP : 3024365 ou 3400930243657
  

1 flacon(s) en verre de 20 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 24/05/2022
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 65 %
Prix hors honoraire de dispensation : 3,304,52€
Prix honoraire compris : 3,305,54 € (honoraire de dispensation : 1,02€)

• Code CIP : 3024367 ou 3400930243671
  

8 flacon(s) en verre de 20 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 30/05/2023
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 65 %
Prix hors honoraire de dispensation : 25,501,50€
Prix honoraire compris : 25,502,50 € (honoraire de dispensation : 1,02€)

Conditions de prescription ou délivrance

• médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement
• prescription réservée aux spécialistes et services MEDECINE INTERNE
• prescription réservée aux spécialistes et services HEMATOLOGIE
• prescription hospitalière
• liste I
• prescription réservée aux médecins compétents en maladie du sang
• les premières administrations doivent être effectuées en milieu hospitalier

Service Médical Rendu (SMR)

• Avis du 28/05/2025

Motif de l'évaluation : Réévaluation SMR et ASMR
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par ASPAVELI (pegcetacoplan) 1 080 mg, solution pour perfusion, est important uniquement dans « le traitement des patients adultes atteints d'HPN présentant une anémie hémolytique symptomatique après un traitement par un inhibiteur de C5 pendant au moins 6 mois ».

• Avis du 28/05/2025

Motif de l'évaluation : Réévaluation SMR et ASMR
Valeur du SMR : Insuffisant
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par ASPAVELI (pegcetacoplan) 1 080 mg, solution pour perfusion, est insuffisant pour justifier d'une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de l'AMM.

• Avis du 09/10/2024

Motif de l'évaluation : Extension d'indication
Valeur du SMR : Insuffisant
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par ASPAVELI 1 080 mg (pegcetacoplan), solution pour perfusion, est insuffisant dans l'extension d'indication « traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) chez les patients adultes qui ont une anémie hémolytique et naïfs de traitement par inhibiteur du complément » pour justifier d'une prise en charge par la solidarité nationale au regard des alternatives disponibles.

• Avis du 16/02/2022

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par ASPAVELI (pegcetacoplan) est important, uniquement en cas de taux d'hémoglobine < 10,5 g/dl.

• Avis du 16/02/2022

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Insuffisant
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par ASPAVELI (pegcetacoplan) est insuffisant dans les autres situations cliniques de l'AMM

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

• Avis du 28/05/2025

Motif de l'évaluation : Réévaluation SMR et ASMR
Valeur du SMR : III
Résumé de l'avis :Compte tenu1 :
• de la démonstration de la supériorité d'ASPAVELI (pegcetacoplan) par rapport à la poursuite de l'eculizumab sur l'amélioration du taux d'hémoglobine à 16 semaines chez des patients avec une hémoglobine < 10,5 g/dl après au moins 3 mois de traitement par eculizumab à dose stable,
• de la quantité d'effet importante démontrée sur ce critère pertinent, avec une différence de +3,84 g/dl en faveur du pegcetacoplan,
et malgré :
• l'absence d'analyse de supériorité disponible sur le critère du recours aux transfusions du fait de l'interruption de l'analyse hiérarchique en amont, seule la non-infériorité ayant été démontrée sur ce critère,
• l'absence de données comparatives à long terme, permettant notamment d'évaluer l'impact du pegcetacoplan en comparaison à l'eculizumab sur la survenue des événements thrombotiques, principale cause de décès des patients,
• la survenue plus fréquente d'hémolyses graves (4,9 % vs 2,6 % au cours de la période randomisée) ou ayant conduit à l'arrêt du traitement (7,3 % vs 0) dans le groupe pegcetacoplan après passage de l'éculizumab au pegcetacoplan,
• l'absence de bénéfice démontré sur la qualité de vie des patients,

la Commission considère qu'ASPAVELI (pegcetacoplan) 1 080 mg, solution pour perfusion, apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la prise en charge des patients adultes atteints d'HPN présentant une anémie hémolytique symptomatique après traitement par un inhibiteur de C5 pendant au moins 6 mois, au même titre que FABHALTA (iptacopan) et VOYDEYA (danicopan).

• Avis du 16/02/2022

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : III
Résumé de l'avis :Compte tenu :
• de la démonstration de la supériorité d'ASPAVELI (pegcetacoplan) par rapport à la poursuite de l'eculizumab sur l'amélioration du taux d'hémoglobine à 16 semaines chez des patients avec une hémoglobine < 10,5 g/dl après au moins 3 mois de traitement par eculizumab à dose stable,
• de la quantité d'effet importante démontrée sur ce critère pertinent, avec une différence de +3,84 g/dl en faveur du pegcetacoplan,
Et malgré :
• l'absence d'analyse de supériorité disponible sur le critère du recours aux transfusions du fait de l'interruption de l'analyse hiérarchique en amont, seule la non-infériorité ayant été démontrée sur ce critère,
• l'absence de données comparatives à long terme, permettant notamment d'évaluer l'impact du pegcetacoplan en comparaison à l'eculizumab sur la survenue des événements thrombotiques, principale cause de décès des patients,
• la survenue plus fréquente d'hémolyses graves (4,9 % vs 2,6 % au cours de la période randomisée) ou ayant conduit à l'arrêt du traitement (7,3 % vs 0) dans le groupe pegcetacoplan après passage de l'éculizumab au pegcetacoplan,
• l'absence de bénéfice démontré sur la qualité de vie des patients,
ASPAVELI (pegcetacoplan) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie de prise en charge de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), chez les patients adultes anémiques., après un traitement par inhibiteur de C5 pendant au moins 3 mois, uniquement en cas de taux d'hémoglobine < 10,5 g/dl.