ALDURAZYME 100 U/ml, solution à diluer pour perfusion

Composition

LARONIDASE -100 U
, administration intraveineuse

Présentation(s)

• Code CIP : 3024703 ou 3400930247037
  

1 flacon(s) en verre de 5 ml
Présentation active
Date de déclaration de commercialisation : 12/09/2024
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

• Code CIP : 5649171 ou 3400956491711
  

1 flacon(s) en verre de 5 ml ( abrogée le 12/09/2024)
Présentation abrogée
Date de déclaration de commercialisation : 03/11/2003
Cette spécialité n’est pas agréée aux collectivités

Taux de remboursement : 0%
Prix hors honoraire de dispensation : 0€
Prix honoraire compris : 0 € (honoraire de dispensation : 0€)

Conditions de prescription ou délivrance

• prescription hospitalière
• liste I
• les premières administrations doivent être effectuées en milieu hospitalier

Service Médical Rendu (SMR)

• Avis du 01/12/2021

Motif de l'évaluation : Réévaluation SMR et ASMR
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par ALDURAZYME (laronidase) reste important dans l'indication de l'AMM

• Avis du 08/03/2017

Motif de l'évaluation : Réévaluation SMR et ASMR
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le service médical rendu par ALDURAZYME reste important dans les indications de l'AMM.

• Avis du 25/02/2004

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : Important
Résumé de l'avis :Le niveau de service médical rendu par cette spécialité est important.

Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR)

• Avis du 01/12/2021

Motif de l'évaluation : Réévaluation SMR et ASMR
Valeur du SMR : II
Résumé de l'avis :La Commission de la Transparence a considéré que les nouvelles données disponibles issues notamment de la cohorte française des patients MPS I à partir du registre international ne sont pas de nature à modifier son appréciation précédente : ALDURAZYME (laronidase) apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la MPS I.

• Avis du 08/03/2017

Motif de l'évaluation : Réévaluation SMR et ASMR
Valeur du SMR : II
Résumé de l'avis :Prenant en compte :
• les résultats de la phase d'extension de l'étude de phase III et les résultats d'études observationnelles en faveur d'une stabilisation de la fonction respiratoire, de l'endurance, de la qualité du sommeil et de la qualité de vie chez des patients atteints d'une forme intermédiaire ou atténuée de MPS I,
• la place d'ALDURAZYME recommandée dès le diagnostic chez tous les patients atteints d'une MPS I éligibles ou non à une transplantation de cellules souches hématopoïétiques,
• l'absence d'alternative thérapeutique chez les patients non éligibles à la transplantation de cellules souches hématopoïétiques,
• malgré les limites du traitement,
• l'absence de passage de la barrière hématoencéphalique et donc d'effet neurologique et cognitif,
• le peu d'efficacité sur les manifestations ostéo-articulaires, les valvulopathies et les manifestations ophtalmiques de la maladie (opacités cornéennes et rétinopathies),
• les contraintes pratiques liées à son administration qui nécessite une œ journée d'hospitalisation hebdomadaire,
• et le faible niveau de preuve méthodologique des données,
ALDURAZYME conserve une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la MPS I.

• Avis du 25/02/2004

Motif de l'évaluation : Inscription (CT)
Valeur du SMR : II
Résumé de l'avis :ALDURAZYME présente, dans la prise en charge thérapeutique de la mucopolysaccharidose de type I, une amélioration du service médical rendu importante (niveau II).